Terapia genética

Genética. Un estudio devuelve las esperanzas para los pacientes que esperan que este método remedie los problemas genéticos que les impiden llevar una vida normal.

La reparación de genes es la técnica con más expectativas en la medicina. Se trata básicamente de reemplazar genes dañados por genes saludables dentro de las células del organismo. Aunque a simple lectura parecería un procedimiento sencillo, la terapia genética no ha resultado nada fácil. La práctica ha demostrado que todavía hay mucho por aprender en cuanto al reemplazo de genes en los seres humanos. Aún así, la mayoría de los científicos opinan que es una sobresaliente promesa para el futuro de la medicina genética.

En esta ocasión, investigadores de la Universidad de Thomas Jefferson han logrado reparar células cardiacas humanas mediante el uso de la terapia genética. Para el experimento, cuyos resultados han sido publicados en el diario científico Circulación, los científicos inyectaron un virus dentro de las células cardiacas. Este virus sirve de transporte para los genes saludables que los investigadores quieren sustituir. Es aquí donde los problemas comienzan para la terapia genética. En las pruebas clínicas realizadas hasta el momento, los pacientes que recibieron el virus con la medicina genética dentro reaccionaron desfavorablemente y sus sistemas inmunológicos atacaron tanto al transporte como a su contenido. Otro problema que ha tenido este método es el hecho de que los investigadores aún carecen del control para enviar los genes precisamente donde son necesarios. Existen miles de millones de células en el organismo con sus cromosomas y genes dentro, cada uno de estos genes tiene una función, como producir proteínas, enzimas y demás compuestos químicos que conforman el cuerpo humano, cuando uno se daña, se desactiva o sufre una mutación, hay que reemplazarlo en varios lugares y la terapia genética aún carece de esa precisión.

Sin embargo, el equipo de la Thomas Jefferson consiguió con éxito reemplazar un gen dañado que no permitía el buen funcionamiento del corazón del paciente. “Tomamos células cardiacas de personas que sufren de un fallo cardiaco congestivo debido a un gen que produce una enzima específica. Esta enzima tiene la función de regular los latidos del corazón pero cuando se encuentra en altas cantidades en el organismo la enzima debilita el bombeo cardiaco porque desactiva demasiados receptores en el corazón”, explicó Walter Koch, director del equipo.

El gen reemplazado durante la terapia genética tiene la función de producir un péptido que bloquea la actividad extra de la enzima y le devuelve la fuerza al corazón. El experimento clínico con células humanas ha sido el primer éxito de este tipo.

Enzimas y péptidos

Durante la terapia genética, los investigadores reemplazaron un gen para que bloqueara la actividad de una enzima. Las enzimas son proteínas catalizadoras que permiten que las reacciones químicas se lleven a cabo. Las enzimas no cambian con las reacciones pero sin ellas no ocurren.

La terapia genética envía un gen nuevo para que reemplace al gen que está produciendo altas cantidades de la enzima. Este gen produce un péptido que está formado por varias moléculas de aminoácidos enlazados. Este compuesto químico bloqueó la producción de la enzima y permitió que las células cardiacas recuperaran su fuerza.

Obstáculos en la técnica

La terapia genética ha tenido que enfrentar varios obstáculos por el momento insalvables. En primer lugar, el uso de virus diseñados para enviar los genes aún produce muchos problemas en la recuperación del paciente ya que el sistema de defensa del organismo reacciona violentamente ante la presencia de virus en el cuerpo. Por otro lado, la falta de precisión a la hora de reemplazar genes ha obstaculizado el desarrollo del método. Dos personas han muerto debido a la técnica, sin embargo, cientos de pacientes continúan en listas de espera para participar en pruebas clínicas futuras.


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